聚焦精准诊疗与可及保障 2026年罕见病精准诊治可及性策略大会将于6月27日在京举办

专委会动态 为深入贯彻落实《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号）、《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（京药监发〔2024〕213号）、《支持创新药高质量发展的若干措施》（医保发〔2025〕16号）等相关政策要求，进一步提升罕见病诊疗与药物治疗可及性，规范医疗机构罕见病药学服务实践，推动多层次保障体系建设，北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会（以下简称“专委会”）联合北京医药卫生经济研究会，定于2026年6月27日在北京举办“2026年罕见病精准诊治可及性策略大会”。

本次大会以“精准诊疗·可及保障·全球合作”为主题，聚焦罕见病药物研发、供应保障、精准治疗模型应用、诊疗指南制定及患者服务等领域最新进展，旨在为药师、医师、科研人员、医药企业、政策研究及相关专业人员搭建学术交流平台，提升罕见病精准药物治疗管理能力，助力北京地区及全国罕见病诊疗服务水平提高。

大会将于2026年6月27日星期六在首都医科大学附属北京天坛医院办公科研楼101会议室线下举办。会议主办单位为北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会、北京医药卫生经济研究会。本次大会已纳入继续教育项目信息，项目编号为2026-13-01-008（京），项目名称为“2026年罕见病精准诊治可及性策略大会”，拟授予学员学分2分，教学对象为相关专业继续教育对象，拟招生人数150人。

根据会议日程安排，大会设置主会场及多个专题分会场。上午主会场主题为“罕见病全球健康优先策略与中国实践进展”，将围绕罕见病全球治理、中国罕见病诊疗及药物可及性进展、药学监护指南制定、可持续支付策略及临床治疗研究共识等议题开展专题交流。会议期间，相关专家将围绕“罕见病作为全球健康优先事项：WHO最新决议解读与公平包容路径”“中国罕见病诊疗及药物可及性最新进展：从207种目录到多层次保障体系”“《凝血因子缺乏疾病（CFD）的药物选择与药学监护指南》制定与解读”“罕见病药物可持续支付策略：医保、商保、慈善的多层次共赴模式”“重症肌无力临床治疗研究共识的解读”等内容进行报告。

下午会议将围绕罕见病药物研发、精准治疗模型临床应用、药物供应保障、患者寻医问药服务以及提升罕见病用药可及性的策略与路径等方向展开深入研讨。

分会场一主题为“罕见病药物研发与精准治疗模型临床应用”，将围绕儿童罕见病精准药物研发与临床转化应用、脊髓性肌萎缩症新靶点开发及联合治疗研究、罕见病精准诊断与治疗中的药物与试剂研发进展、基于PK/PD的罕见病精准药物治疗预测模型构建与应用等内容进行交流。

分会场二主题为“罕见病药物供应保障与患者寻医问药服务”，将重点探讨罕见病精准药物治疗可及性与全球合作、罕见病胶质母细胞瘤诊治探索、《视神经脊髓炎谱系疾病生物靶向治疗专家共识》解读、重症肌无力治疗新进展等内容，推动临床诊疗、药学服务与患者需求更好衔接。

分会场三主题为“提升罕见病用药可及性的策略与路径”，将围绕PNH临床治疗药物研究进展、渐冻症发病机制研究、基于临床问题的罕见病药学服务和研学研究等内容展开专题报告，并设置互动讨论与提问环节，促进参会专家与学员围绕罕见病诊疗服务、药物保障、临床研究和患者服务等重点问题进行充分交流。

本次大会会务费免收，包含午餐及会议材料，参会人员交通及住宿费用自理。会议采取微信扫描二维码报名，报名截止日期为2026年6月24日。因线下席位有限，将按报名顺序确认参会资格。

专委会表示，罕见病诊疗与药物可及性提升是一项系统工程，涉及政策保障、临床诊疗、药学服务、药物研发、供应体系、支付机制及患者服务等多个环节。专委会将坚持公益属性、学术主导和专业协同，充分发挥药师队伍在罕见病精准药物治疗、药学监护、用药管理和患者服务中的专业作用，持续推动罕见病精准诊疗与药物保障体系建设，为提升罕见病患者健康福祉贡献专业力量。